En un contexto de alza descomunal de los casos de enfermedad de Parkinson (según la OMS, en los últimos 25 años la prevalencia se duplicó), los intentos científicos por encontrar una cura contra esta afección también se multiplican.

Es el caso de una molécula que todavía no fue probada en humanos pero que, con entusiasmo, acaban de patentar investigadores del Conicet y de las universidades de Tucumán y de Buenos Aires, en colaboración con una empresa privada. La droga mostró, en estudios in vitro, ser eficiente para aminorar los síntomas de esta enfermedad neurodegenerativa.

Según anunciaron, el patentamiento de la molécula en Estados Unidos y en la Unión Europea abrirá el camino para solicitar la autorización de comienzo de la fase 1, es decir, el arranque formal de pruebas en humanos. Es un paso clave que requiere el visto bueno de algún organismo regulatorio, que en este caso (cruzan los dedos los investigadores) será la FDA, la entidad estadounidense comparable a la argentina ANMAT.

El nombre de la molécula es Pegasus o DAD 9 y algunos avances de esta investigación ya habían sido publicados en septiembre de 2022 en la prestigiosa revista Cells. Si bien fuentes especializadas en Parkinson consultadas por Clarín subrayaron que la investigación parece prometedora, es importante enfatizar que se trata de un desarrollo, por ahora, in vitro.

La estadística, en este sentido, es dura: sobre 25.000 moléculas patentadas, solo una a tres llegan realmente a transformarse en medicamentos, o sea, a las farmacias.

La droga (un derivado de la tetraciclina demeclociclina, o DMC) en la que se basó el hallazgo, es un antibiótico que se conoce hace décadas. El desafío que los investigadores argentinos enfrentaron fue -paradójicamente- quitarle el efecto antibiótico que la caracteriza, dejando, por supuesto, los beneficios neuroprotectores que aparentemente ofrece, de modo que pueda ser ingerido de manera crónica por potenciales pacientes de Parkinson.

“Hace 10 años venimos desarrollando estudios sobre las bases moleculares de la enfermedad de Parkinson. Entendiendo qué es lo que produce la enfermedad, qué es lo que mata a las neuronas dopaminérgicas en la patología, uno puede encontrar cómo proteger esas neuronas o cómo inhibir el daño neuronal”, explicó Rosana Chehín, docente de la Universidad Nacional de Tucumán y directora del Instituto de Medicina Molecular y Celular Aplicada (IMMCA-UNT-Conicet-Ministerio de Salud de Tucumán).

Chehín es, además, quien lidera la investigación, en colaboración con un grupo especializado en síntesis química de la UBA (a cargo de Oscar Varela) y con el aporte económico de Sky Bio LLC, empresa biotecnológica estadounidense fundada por el empresario Claude Burgio.

Cómo funciona la droga que están desarrollando contra el Parkinson

"Pegasus”, como los investigadores llaman a la molécula, evita tanto la formación de tipos tóxicos de una proteína cerebral llamada alfa-sinucleina, que generalmente hace las veces de “marcador” de la enfermedad de Parkinson, como la inflamación deletérea asociada.

Si bien todavía no hay evidencia concreta del rol de alfa-sinucleina en la enfermedad de Parkinson (y en otras neurodegenerativas) su presencia está definidamente asociada a la enfermedad.

La molécula patentada por la UNT deberá demostrar que el efecto “in vitro” también posee eficacia clínica en humanos, ya que la enfermedad de Parkinson se suele detectar cuando está bastante avanzada y con signos de deterioro motor y cognitivo importantes, asociados a la enfermedad pero también confundibles con aquellos propios de la edad avanzada que a veces tienen los pacientes

La dificultad con respecto a la delimitación de los marcadores es lo que también complica encontrar una cura definitiva.

Por lo pronto, en una comunicación institucional, Chehin se mostró entusiasmada y explicó el mecanismo del fármaco en el que trabajan: “Dado que la dopamina no puede administrarse sola porque no pasa la barrera hematoencefálica, diseñamos esta molécula, que es un carrier que transporta dopamina al cerebro empleando el sistema de transporte de las tetraciclinas”.

Como se dijo antes, mientras las propiedades de la dopamina y la tetraciclina están conservadas, las antibióticas lograron desecharse, de modo que la droga, si prospera, pueda ser administrada crónicamente.

Por fin, hay que destacar que los investigadores lograron también sortear un escollo típico en este tipo de estas investigaciones, que puede volverse muy problemático: escalar la producción de la síntesis química creada, lo que garantizaría que, si la droga funciona en humanos, pueda ser también un proyecto farmacéutico viable.

Pasado ese obstáculo, los investigadores apuestan a que su desarrollo se convierta en una alternativa al tratamiento que hace más de seis décadas se realiza con una droga llamada levodopa. Una molécula que, en comparación a Pegasus, suele tener importantes efectos adversos.